Diabète de l'enfant : des pistes pour mieux le stabiliser et soigner certains cas rares

Prise d'insuline à vie, crises d'hypoglycémie aux conséquences parfois dangereuses... Le diabète de type 1, en expansion dans les pays développés, a de lourdes conséquences sur la qualité de vie, en particulier pour les plus jeunes.

Mais de nouveaux dispositifs plus autonomes pourraient révolutionner sa prise en charge, y compris chez les enfants, tandis que, dans certaines formes rares d'origine génétique, des traitements médicamenteux pourraient permettre aux jeunes patients de se passer d'insuline, montrent les travaux en cours de plusieurs équipes.

Le diabète, dont la "journée mondiale" est organisée jeudi, est un trouble d'assimilation des sucres par l'organisme qui existe sous deux formes. Le diabète de type 2 (près de 90% des cas) correspond à une hausse prolongée du taux de sucre dans le sang, souvent associée à l'obésité et aux modes de vie (sédentarité, alimentation...).

Le diabète de type 1, qui apparaît le plus souvent de manière brutale chez l'enfant ou le jeune adulte, est une maladie auto-immune dans laquelle l'organisme attaque les cellules du pancréas qui fabriquent l'insuline.

Cette forme est en expansion dans les pays développés, à l'instar d'autres maladies auto-immunes, et en particulier chez les enfants. Selon la Fédération internationale du diabète, elle concerne plus de 1,1 million d'enfants dans le monde.

"Alors qu'en 2005, on avait 18.000 enfants atteints par le diabète de type 1 en France, ils sont aujourd'hui 25.000", souligne Michel Polak, chef du service de diabétologie pédiatrique de l'Hôpital Necker (AP-HP), à Paris.

Et les patients sont de plus en plus jeunes: l'âge médian est descendu de 12 à 8 ans en quinze ans, et un quart des cas ont moins de 6 ans.

Si de gros progrès ont été faits dans l'"éducation thérapeutique", pour apprendre à ces petits patients et à leurs proches à gérer la maladie, cela reste un fardeau très lourd à porter à cet âge, d'autant que la maladie est encore souvent mal comprise à l'extérieur.

- essais en cours -

Les pompes à insuline, qui injectent cette substance en continu, sont peu utilisées en pédiatrie, car en cas de défaillance, le niveau d'insuline tombe très vite à zéro, contrairement à l'insuline par seringue, qui se diffuse de façon plus lente.

Mais les enfants pourraient bientôt bénéficier des systèmes "en boucle fermée" (parfois appelés "pancréas artificiels"), développés pour les adultes par plusieurs entreprises, comme le français Diabeloop et les américains Tandem Diabetes Care et Medtronic, qui leur simplifieraient la vie.

"On commence à inclure des enfants dans les essais thérapeutiques", se réjouit le Pr Polak. "Il faut absolument qu'ils participent à ce mouvement technologique", estime-t-il, car un diabète mieux équilibré "préserve des complications à long terme".

Contrairement aux pompes actuelles, qui fonctionnent en "boucle ouverte" car le patient doit valider les doses d'insuline suggérées par le logiciel, ces systèmes fonctionnent de façon quasi-automatisée: un algorithme assure l'interface entre les capteurs sous-cutanés qui mesurent la glycémie en continu et la pompe à insuline.

Une étude en cours à l'Hôpital Necker inclut dix enfants de 6 à 12 ans utilisant le système Diabeloop, tandis que celui de Tandem, développé avec la collaboration de l'Inserm et de l'université de Virginie, est testé en France chez 120 enfants.

Des résultats encore intermédiaires suggèrent que la "boucle fermée" permet d'augmenter le temps pendant lequel le taux de glycémie est normal, "avec une réduction significative du temps passé en hypo- et en hyperglycémie", indique l'Inserm.

De gros espoirs sont par ailleurs nés récemment pour des formes rares (environ 5% des cas) de diabète de l'enfant, où la réaction auto-immune est liée à la mutation d'un gène.

On sait désormais identifier une petite dizaine de gènes et, pour quelques-uns, des traitements médicamenteux ciblés existent, explique le Pr Polak, qui dirige une équipe de recherche sur les "troubles endocriniens congénitaux et néonataux" à l'Institut Imagine.

Un enfant atteint d'un défaut moléculaire qui suractive son immunité reçoit ainsi actuellement un traitement qui diminue les effets négatifs de cette hyperactivité. Treize enfants touchés par une autre mutation qui empêche la cellule produisant l'insuline de fonctionner correctement sont traités, dans le cadre d'une autorisation temporaire, avec un médicament déjà commercialisé pour d'autres indications, l'Amglidia.

Cette molécule restaure le fonctionnement de la cellule concernée et les jeunes patients n'ont plus besoin de prendre d'insuline, dans 90% des cas.